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减肥工件来了!科学家们开发了一种新的治疗肥胖症的CRISPR系统——IT新闻

    资料来源:学术纬度/报告。昨天,著名学术期刊《科学》在网上发表了一篇论文,引起了许多海外媒体的关注。来自旧金山加利福尼亚大学(UCSF)的一个小组证实,他们能够使用先进的CRISPR系统成功地缩小小鼠。更重要的是,这种CRISPR系统不需要切割基因组,大大提高了其应用的安全性。我们知道CRISPR系统经常用于基因编辑。肥胖与基因有关吗?真的?研究人员指出,SIM1和MC4R这两个基因是人体食欲的重要调节基因,它们在中枢神经系统中表达。突变偶尔发生在正常人身上。通常,当一个基因突变并失去其活性时,另一个活性基因的拷贝仍然可以正常工作并维持人体的生理功能。但是,当一个SIM1或MC4R基因失去功能时,即使该基因的另一个拷贝保持活性,它仍然会造成严重的后果。这是因为剩余基因产生的蛋白质量不足以弥补突变基因的不足。在生物学上,这种现象也被称为单倍体不足。结果,人们开始失去控制自己的食欲,拼命地吃喝,肥胖随之而来,导致健康风险。你不能闭嘴。你可能会责怪基因……(图片来源:Pixabay)面对这种现象,科学家们提出了一个简单的解决方案。是不是因为SIM1或MC4R的表达不足,这些肥胖患者不能控制他们的食欲?如果我们能增加这些基因的表达,我们就不能重新控制食欲吗?利用CRISPR,UCSF的科学家已经做到了。首先,他们开发了一种叫做CRISPR a的新技术,意思是CRISPR a之后的“激活”。与传统的RISSPR技术不同,这种新开发的技术不切割基因组。相反,它可以找到特定的基因并增强其表达。据推测,只要正常SIM1或MC4R基因能被激活,肥胖小鼠将预期减肥。CRISPRa有望增强特异基因的表达(图像来源:参考文献[1]),这在小鼠实验中已经得到证实。在一半的SIM1或MC4R基因功能障碍的小鼠中,科学家使用CRISPRa系统提高正常SIM1或MC4R基因的活性。幸运的是,实验组小鼠的SM1或MC4R蛋白恢复到野生型对照组的正常水平。更重要的是,这些蛋白质水平的恢复确实可以控制食欲和预防肥胖。与肥胖小鼠(左)相比,接受CRISPRa(中)的小鼠看起来与野生型小鼠(右)相似(光源:参考[1]):“这些结果非常显著!该研究的主要作者纳瓦内特·马塔鲁博士说:“在4周龄时,给缺乏单个SIM1基因的小鼠注射CRISPRa,然后保持与正常小鼠相同的体形。相反,没有注射CRISPRa的小鼠无法控制他们的嘴巴,并在6周龄时开始增重。”到10周岁时,他们严重肥胖,即使他们吃普通的食物。数据分析表明,CRISPRa能使肥胖小鼠的体重比对照组降低30%~40%。研究人员观察了它长达10个月,发现CRISPRa治疗本身可以提供长期的体重控制。研究人员指出,他们的研究结果具有重大意义。首先,这项技术可以用于其他疾病。据估计,超过600个基因会出现“剂量不足”现象,导致疾病。CRISPRa有望为患有这些疾病的患者带来一个转折点。其次,尽管CRISPR系统具有潜在的靶标失控效应,但只要切割基因组,就不会对基因组带来永久性的改变。第三,本研究表明CRISPRa可以靶向启动子或增强子区域,而不是基因本身。因此,预计它将将其作用局限于特定的组织,从而进一步降低风险。该研究的作者Nadav Ahituv教授(图像来源:UCSF)说:“尽管该研究的重点是肥胖,我们相信这个系统可以用于任何由缺乏单基因拷贝引起的疾病。”该研究的作者Nadav Ahituv教授说:“我们的结果对于各种疾病具有巨大的治疗潜力,并且我们可以带来(治疗)好处,而不用编辑基因组。参考文献:[1]Navneet Matharu等。(2018),CRISPR介导的启动子或增强子的激活挽救了由Haplo不足引起的肥胖症,科学,DOI:10.1126/..aau0629[2]CRISPR加入了隆起的战斗,在没有基因组版本的情况下战胜肥胖,检索于2018年12月14日,https://www.eukalreert.org/pub_releases/2018-12/c-cjb12111 8.php。